Den avancerede behandling har forbedret hørelsen hos både børn og voksne med medfødt døvhed eller alvorlig hørenedsættelse. En 7-årig pige genvandt næsten hele sin hørelse i et klinisk forsøg, oplyser forskere fra Karolinska Institutet i Sverige.
Det kliniske studie, som er beskrevet i tidsskriftet Nature Medicine, viste, at en sund kopi af OTOF-genet - injiceret i det indre øre - forbedrede hørelsen hos alle 10 deltagere.
Det lille forsøg omfattede personer med en genetisk form for døvhed eller alvorlig høretab forårsaget af mutationer i genet kaldet OTOF.
Disse mutationer fører til mangel på proteinet otoferlin, som spiller en afgørende rolle i overførslen af lydsignaler fra øret til hjernen.
Selvom behandlingen så ud til at virke bedst hos børn, sagde forskerne, at voksne også kunne have gavn af den.
I forsøget blev en syntetisk og ufarlig version af adeno-associeret virus brugt til at levere en velfungerende version af OTOF-genet til det indre øre via en enkelt injektion.
Effekten af behandlingen viste sig hos de fleste patienter, som hurtigt genvandt hørelsen - allerede efter en enkelt måned. Det skriver The Independent.
Efter seks måneder registrerede forskerne betydelige forbedringer i hørelsen hos alle deltagerne, hvor den gennemsnitlige lydstyrke, de kunne opfatte, blev forbedret fra 106 decibel til 52.
Børn i alderen fem til otte år reagerede bedst på behandlingen, viste studiet. En syvårig pige genvandt endda næsten al sin hørelse og kunne efter fire måneder føre daglige samtaler med sin mor.
"Det er første gang, at metoden er blevet testet på teenagere og voksne," sagde Maoli Duan, medforfatter til studiet fra Karolinska Institutet.
"Hørelsen blev markant forbedret hos mange af deltagerne, hvilket kan få stor betydning for deres livskvalitet. Vi vil nu følge patienterne for at se, hvor længe effekten varer."
Forskerne fandt også ud af, at behandlingen var sikker og blev godt tolereret. Deltagerne rapporterede ikke om alvorlige bivirkninger i opfølgningsperioden på 6-12 måneder.
Den mest almindelige reaktion var et fald i antallet af neutrofiler, som er en type hvide blodlegemer i immunsystemet.
"OTOF er kun begyndelsen,” sagde Dr. Duan og tilføjede, at forskerne også arbejder på andre gener, som ofte er involveret i døvhed - såsom GJB2 og TMC1.
"Disse er mere komplicerede at behandle, men dyreforsøg har indtil videre vist lovende resultater. Vi er overbeviste om, at patienter med forskellige former for genetisk døvhed en dag vil kunne få behandling."
